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Développement de vecteurs d'expression contrôlée pour la thérapie génique somatique

Ce projet a pour but la construction de systèmes génétiques pour l'expression plus sure et plus efficace de gènes thérapeutiques en thérapie génique.

La sécurité et l'efficacité des thérapies géniques nécessitent souvent la régulation de l'expression de transgènes chez le patient au moyen de composés médicalement acceptables. Dans ce but, nous avons construit des vecteurs permettant une expression génétique contrôlée par un réseau d'activateurs et de répresseurs synthétiques de la transcription. Nous construisons et évaluons aussi des éléments génétiques isolateurs qui permettent d'augmenter l'efficacité de la thérapie et de diminuer le risque d’effets secondaires néfastes pour le patient. Le développement de ces vecteurs a notamment pour objectif l'expression de facteurs thérapeutiques pour le traitement de l’anémie de Fanconi.

Nos travaux ont permis l’identification de petits éléments isolateurs génétiques qui peuvent être intégré dans des vecteurs rétroviraux et lentiviraux utilisés en thérapie génique de l’humain. Ces éléments bloquent l’activation fortuite des gènes cellulaires par des séquences régulatrices présentes sur le vecteur thérapeutique et ils stabilisent l’expression de gènes thérapeutiques. Ces travaux sont menés dans le cadre du réseau d'excellence européen en thérapie génique (CLINIGENE Network of Excellence), et des collaborations avec plusieurs autres laboratoires partenaires du réseau ont démontré une amélioration significative de la sécurité et de l’efficacité des vecteurs de thérapie génique isolés génétiquement dans des modèles in vitro et animaux. Les perspectives de ces travaux sont l’initiation de l’évaluation clinique de ces vecteurs chez l’humain.

 

 

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Coupe transversale de muscle de souris électrotransféré avec un plasmide exprimant la protéine fluorescente verte GFP.
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